筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の患者にパーキンソン病の既存薬を使い、効果と安全性を確認する治験を今月から始めたと、慶応大学病院が発表した。ｉＰＳ細胞を使って病気の状態を再現し、治療薬の候補を探した。「ｉＰＳ創薬」による治験は国内３例目という。

ＡＬＳは進行性の難病。運動をつかさどる神経が障害を受けて、呼吸や手足などの筋肉が徐々に動かなくなっていく。患者は国内に９千人ほどいる。進行を遅らせる薬はあるが、根治させる治療法はない。

慶応大の岡野栄之教授（生理学）らのチームは、ＡＬＳの患者から採取した細胞から作ったｉＰＳ細胞で、病気の状態を再現。１２３２種の化合物から、パーキンソン病の既存薬のロピニロール塩酸塩で効果があると発見した。神経の細胞が死ぬのを抑制するなどの効果が確認されたといい、ＡＬＳの既存薬よりも優位性があると説明している。

計２０人で治験し、１年ほどかけて安全性や有効性を確認する。（戸田政考）