3月6日，两款利用iPS细胞治疗的再生医疗产品在日本获得有条件限定期限批准。最快今年夏天起，患者有望通过医保接受治疗，这将是全球首个将iPS细胞治疗应用于临床的案例。

（解说委员 吉川美惠子）

什么是iPS细胞

iPS细胞是一种能分化成肌肉、神经等多种细胞的"万能细胞"。通过将特定基因导入人体血液或皮肤细胞进行培养，可近乎无限增殖。这项技术有望攻克此前无法治愈的疾病和损伤。

京都大学山中伸弥教授于2006年成功制备小鼠iPS细胞，2007年实现人类iPS细胞制备，2012年荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后日本一直引领iPS细胞基础研究。

与化学合成药物不同，iPS细胞源自人体细胞，控制难度极高。其持续增殖的特性虽具优势，但也存在"癌变"风险。使用他人来源的iPS细胞还可能引发免疫排斥。此外，细胞质量参差不齐，需要均质化处理并筛选最优细胞。研究者通过反复攻关，逐步克服了这些难题。

本次获批产品详情

此次有条件获批的两款产品分别为：

一是大阪大学初创企业开发的"心肌细胞 sheet"，用于治疗心肌梗塞等重症心脏病。将iPS细胞分化成心肌细胞制成sheet状贴附于心脏表面，有望促进血管新生、恢复肌肉功能。

二是帕金森病治疗产品。通过将iPS细胞分化为多巴胺神经前体细胞移植入脑，以补充缺失的多巴胺。现有药物对部分患者效果有限。

然而，此次获批并不意味着大量患者能立即使用。

"临时驾照"式的有条件批准

山中教授虽肯定这是"迈出的一大步"，但强调"需保持科学审慎，稳步推进"。此次有条件批准被喻为"临时驾照"。

通常药品需经过三阶段临床试验验证安全性和有效性后方可获批上市。而有条件批准可在少数患者临床试验中"确认"安全性、"推定"有效性后即获"临时驾照"先行上市。

其附带条件是必须对所有使用患者进行调查以验证有效性和安全性。此期间实际可用患者有限。若在7年期限内验证成功，则可转为"正式批准"。

以心肌细胞 sheet为例，参与临床试验的8名患者均观察到改善，有效性被"推定"。但为获正式批准，需进行数十人规模的对照试验以确认有效性，并阐明作用机理。

日本特有制度引争议

这一有条件批准制度为日本独创，2014年为推动再生医疗实用化而设。对企业而言，可更快实现销售和盈利，更易吸引投资。

但该制度也面临国内外质疑："有效性未充分验证的治疗是否可行？""能否纳入医保由公共资金负担？"

此前已有6款非iPS细胞再生医疗产品获有条件批准，其中2款因未能满足条件或主动撤销而未获正式批准。

藤田医科大学八代嘉美教授指出，此次获批虽是实用化第一步，但前路依然严峻："特殊治疗可施行的医疗机构有限，患者基础疾病和体质各异，明确验证有效性并非易事。"正因为被寄予"创新医疗"厚望，更需要严格验证其相较于现有疗法的优势。

从国策研究走向产业化

iPS细胞医疗仍面临诸多挑战。自山中教授获诺奖后，日本举国投入超千亿日元支持iPS研究，将再生医疗列为"增长战略"支柱。目前除此次两款产品外，针对脊髓损伤、1型糖尿病等10余种疾病的临床试验也在推进。

然而日本优势正受威胁：iPS细胞临床试验实施数量已被美国超越，中国也紧追其后。

由于iPS细胞医疗领域多为大学初创企业等小型企业，产业化进程面临投资回收难题和特殊治疗机构不足的挑战。

担任再生医疗相关国家委员的经营顾问花村辽表示："日本要在iPS细胞医疗领域取得成功，必须实现商业模式闭环。为此，需建立与疗效匹配的药价制度、对医疗机构的补贴机制，国家持续支持不可或缺。"

此次有条件获批只是起点。即便上市销售，医疗机构和企业仍需细致追踪每位患者的疗效和副作用，谨慎积累数据。要维持国际竞争力，首先必须以世界认可的方式证明日本iPS细胞治疗的质量。