2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）与合作伙伴FibroGen近日在美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat（罗沙司他2）2个日本III期临床研究的积极数据。关键数据如下：

1517-CL-0302研究为期24周，入组患者为正接受腹膜透析（PD）的贫血CKD患者，基于之前是否接受ESA治疗分为2组：（1）ESA初治组，接受50mg或70mg剂量roxadustat治疗；（2）ESA经治组，转换至70mg或100mg剂量roxadustat治疗，给药剂量取决于既往ESA剂量。研究中可对剂量调整以维持Hb在10-12g/dL目标范围。

研究结果：共入组56例患者（13例ESA初治，43例ESA经治），疗效终点:（1）ESA初治组和ESA经治组中的Hb维持率分别为92.3%和74.4%；（2）第18-24周，ESA初治组和ESA经治组至少一次Hb维持率分别为92.3%和86.5%；（3）ESA初治组2个Hb阈值（10.0g/dL和10.5g/dL，Hb增加≥1.0g/dL）累计应答率为100%；（4）第18-24周，ESA初治组和经治组平均Hb水平的平均值分别为11.05g/dL和10.93g/dL；（5）第18-24周，ESA初治组和经治组平均Hb水平相对基线的平均变化为1.69g/dL和0.14g/dL；（6）ESA初治组，从第0周至第4周，50mg剂量和70mg剂量治疗的Hb水平升高的平均（SD）率分别为0.193（0.203）和0.556（0408）。最常见治疗期间出现的不良事件（TEAE）包括鼻咽炎、背痛、腹泻等。

1517-CL-0307研究是为期24周达依泊汀α对照研究，入组CKD患者为已接受重组人促红细胞生成素（rHuEPO）或达依泊汀α治疗并且接受血液透析（HD）≥12周，将其贫血药物由rHuEPO或达依泊汀α转向roxadustat。研究中患者随机接受roxadustat（70mg和100mg）每周3次或达依泊汀α（10-60μg）每周一次；可对roxadustat剂量调整使维持Hb水平在10-12g/dL。主要终点是平均Hb水平从基线至第18-24周的变化。若第18-24周平均Hb的95%CI在10-12g/dL范围内则可证实roxadustat的疗效。若平均Hb水平从从基线至第18-24周的平均变化差异的95%CI下限值高于-0.75g/dL，则可证实roxadustat相对于达依泊汀α的非劣效性。

研究结果：303例患者被随机分配至roxadustat（n=151）或达依泊汀α（n=152），疗效终点：（1）第18-24周，roxadustat治疗组平均Hb的平均值为10.99g/dL（95%CI:10.88-11.10），证实其疗效；（2）roxadustat治疗组与达依泊汀α治疗组平均Hb水平从基线至第18-24周变化的差异为-0.02g/dL（95%CI：-0.18-0.15），证实了roxadustat与达依泊汀α的非劣效性；（3）roxadustat治疗组和达依泊汀α治疗组Hb维持率分别为79.3%（95%CI:72.0-85.5）和83.4%（95%CI:76.5-89.0）；（4）roxadustat治疗组和达依泊汀α治疗组第18-24周至少一次Hb水平维持在10-12g/dL的患者比例分别为95.2%（95%CI:89.8-98.2）和91.3%（95%CI:85.3-95.4）；（5）roxadustat治疗组血清铁、铁蛋白、TSAT在临床上稳定、转铁蛋白和TIBC增加直至第4周然后保持稳定，达依泊汀α治疗组铁参数无明显变化。2个治疗组最常见的TEAE为鼻咽炎、分流狭窄、腹泻、挫伤和呕吐。