基因治疗药被视为“终极医疗”

【环球网报道 记者 王欢】据《日本经济新闻》2月21日报道，通过向人体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”有望于2019年5月在日本首次问世。根据日本的药事审批程序，日本厚生劳动省的专家会议2月20日同意了对促进足部血管再生的药物以及治疗血癌的药物的批准。虽然海外的制药企业在开发方面领先，但在血管再生药物方面本次是日本企业首次获得批准。对于患有难以治愈疾病的患者，似乎开辟了新的治疗道路。

获得批准的是AnGes公司开发的“Collategene”。对于重症动脉硬化导致血管堵塞的腿部，将通过注射形成新血管的基因加以治疗。治疗对象是多发于糖尿病患者等、重症时甚至需截肢的闭塞性动脉硬化症。据称日本国内每年的患者人数约为15万人。

经过正式批准之后，药价最早将在5月敲定。多位相关人士表示，治疗费将设定为每人200万~300万日元(约合人民币12.1~18.2万元)。

AnGes是起源自大阪大学的企业，2002年在东京证券主板上市，从刚成立的1999年开始，着手进行Collategene的研发。

20日，瑞士制药巨头诺华(Novartis)开发的新型癌症免疫药“Kymriah”也有望获得批准。该药采用了对免疫细胞进行操作，提高对癌症攻击力的治疗机理，在8成幼年白血病患者身上显现出治疗效果。这两款新药预计均将纳入保险的负担范围。

基因治疗药被视为“终极医疗”，被期待用于治疗各种此前难以治疗的疾病。伴随各种疾病的致病基因相继被查明，显示基因治疗药有效性的报告也出现增加。

英国调查公司Evaluate的统计显示，到2024年基因治疗药的全球市场规模将达到1.7万亿日元，占到药品市场整体的1%。目前全球获得批准的基因治疗药仅约10种，但有望实现年率超过100%的快速增长。美国今后每年将约有10种基因治疗药获得批准。而在日本，预计每年也有多种产品上市。

虽然患者人数少，但基因治疗药有望实现高药价，各国政府正在通过快速批准制度等推动开发。通常新药上市需要约15年时间，但如果是基因治疗药则缩短为数年，被认为能够分散药企的风险。但是由于基因治疗药价格昂贵，将导致社会保障费用大增，有意见担忧会对财政造成压力。

在基因治疗药的实用化方面，日本起步较晚。预算和研究人员集中于低分子化合物、iPS细胞等研究领域，基因治疗的研究陷入停滞。但最近日本企业也相继着手进行开发。

日本药企第一三共携手东京大学，正在开发脑肿瘤的基因治疗药，最快有望在2019年之内获得批准。安斯泰来制药、武田药品工业也正在开发治疗血友病的基因治疗药等。

编辑：董雨吉

关键词：日本经济 基因治疗药 AnGes公司