原标题:日利用iPS细胞修复肌肉萎缩症基因
日本研究人员在美国最新出版的《干细胞报告》上撰文说,他们利用诱导多功能干细胞(iPS细胞),成功修复了引发肌肉萎缩症的致病基因。这一成果将有望促进开发出改善肌肉萎缩症症状的方法。
肌肉萎缩症是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病,由于身体无法制造支撑肌肉结构的蛋白质,患者会变得无法运动,目前几乎没有有效的治疗方法。
进行性肌营养不良是常见的一种肌肉萎缩症。该病由于基因变异,导致对保持肌肉结构必不可少的抗肌萎缩蛋白在合成中途停止,出现异常蛋白质而发病。患者会出现肌肉力量下降和肌肉萎缩的症状。其基因疗法的难点在于,很难只瞄准致病基因而不伤害其他基因。
由于iPS细胞能在体外再现疾病的症状,日本京都大学的研究人员采集了进行性肌营养不良患者的皮肤细胞,培养出iPS细胞。研究小组通过识别基因结构,成功修复了iPS细胞的致病基因,而目标基因以外的基因都没有出现重大损伤和变化。待到iPS细胞发育成肌肉细胞后,细胞内就出现了抗肌萎缩蛋白。
研究人员认为,将这种正常的肌肉细胞移植到进行性肌营养不良患者体内,就可能改善症状。下一步,他们将继续研究如何将修复好的iPS细胞发育成的肌肉细胞移植到患者体内。(记者蓝建中)