编译：范东东

6月18日，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。此次批准，也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。

遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，可引起各种使人衰弱的症状，并且往往是致命的。日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，该类患者的V30M突变也很普遍。

Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法，也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，继续提高疾病意识，提高诊断率，并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。”

Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，旨在评估Onpattro的有效性和安全性。

研究结果显示，Onpattro取得了极佳的治疗效果，达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，Onpattro改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，与安慰剂相比，Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。安全性方面，Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，但通常是轻至中度。

Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。在美国和欧盟，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。

业界对Onpattro的商业前景十分看好。EvaluatePharma预测，Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。此外，由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的称号，这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。