低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）是胆固醇在血液中的运输形式，俗称“坏胆固醇”，其在血液中水平的升高会增加患冠心病的危险性。家族性高胆固醇血症（FH）一种常染色体显性遗传性疾病，其患者从早年开始在就会血液中出现异常高水平的LDL-C。其中，纯合子的症状要比杂合子严重得多：前者血浆胆固醇浓度较正常人高6～8倍；后者血浆胆固醇浓度是正常人的2～3倍。除此之外，家族性高胆固醇血症还可导致动脉粥样硬化、角膜弓和黄色瘤等症状。

然而，安进推出的新药Repatha?（通用名evolocumab）给这一疾病的治疗带来了新的解决方案。Repatha?是全球首个PCSK9抑制剂类降脂药（PCSK9：前蛋白转化酶枯草溶菌素9）。PCSK9在人体内可降低肝脏清除血液中LDL-C的能力，从而事实上导致后者水平的升高。Repatha?通过与PCSK9结合，以阻止后者去结合低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR），从而抑制了由PCSK9介导的LDLR降解过程，并促进了干细胞对LDLR的回收使用。因此，Repatha?最终增加了肝细胞表面用于清除血液中“坏胆固醇”的LDLR的数目，起到降血脂的作用。

Repatha?是由安进和安斯泰克在日本成立的合资公司Amgen Astellas BioPharma K.K.研发的，去年已经获得美国FDA批准。而就在上周，Repatha?也终于被日本厚生劳动省批准上市，用于治疗家族性高胆固醇血症患者，以及对 HMG-CoA抑制剂药物（statin，斯达汀）无效且具有高心血管疾病风险的高胆固醇血症患者。它成为了第一个在日本被批准的PCSK9抑制剂类降脂药。

“这次Repatha?的批准上市对于广大患者和医生来说有着重要意义，他们因此又有了一种能够有效降低血脂的方案，”安进研发执行副总裁Sean E. Harper博士说道：“高LDL水平是一种能导致心血管疾病的可调控风险因素。然而，目前许多患者都无法通过使用已有的降血脂药物斯达汀来达到降低LDL水平的效果。因此，我们很高兴能推出Repatha?，并将继续与各国监管部门合作，将这一降血脂新药提供给全球广大患者。”

参考文献

[1]https://www.amgen.com/media/news-releases/2016/01/amgens-repatha-evolocumab-approved-as-first-pcsk9-inhibitor-in-japan-for-the-treatment-of-high-cholesterol/

(生物谷 Bioon.com)