日本で開発中の血友病の新薬について、奈良県立医科大や中外製薬（東京）などの研究チームが、臨床試験（治験）の結果の一部を２６日付の米医学誌ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに発表した。従来の血液製剤が効きにくい患者にも高い効果が示されたという。

新薬は中外製薬が開発している。出血が止まりにくくなる血友病のうち、血液凝固因子の中の第８因子が少なかったり働かなかったりする血友病Ａが対象。国内の患者は約５千人とされる。血液製剤で第８因子を補充する治療では、それを異物とみなして働きを妨げる「抗体」ができる人がおり、止血効果の低下が課題になっている。

研究チームによると、遺伝子組み換え技術を使い、第８因子と同様の働きをする物質を開発。抗体のある患者１１人と抗体のない患者７人の日本人計１８人（１２～５９歳）に週１回ずつ計１２回注射したところ、補充療法などの時と比べて出血する回数が平均で約８割減った。全く出血しなかった患者も１３人いて、うち８人は抗体のある患者だった。

この物質は第８因子と分子構造が異なるため、抗体の影響を受けないという。また、補充療法では週に３回ほど注射しなければならないが、週１回で済む可能性があるとしている。

奈良県立医科大の嶋緑倫（みどり）教授（小児血液学）は「患者の身体的、精神的な負担が軽減されることを期待している」と話す。

論文にしたのは、薬の承認申請に向けて少人数で安全性を確かめる第１段階の治験データ。中外製薬によると、治験はすでに最終段階に進んでおり、来年に承認を申請する予定という。この新薬は昨年、米食品医薬品局（ＦＤＡ）から、開発促進を目的とした「画期的治療薬」に指定された。（黒田壮吉）