妊娠中のマウスに与えることで、生まれてきたダウン症の子どもマウスの症状を改善する化合物を、京都大の萩原正敏教授（化学生物学）らのグループが見つけた。５日、米科学アカデミー紀要に発表する。

ダウン症は人間だと２３対ある染色体のうち２１番目が１本多くあるために起こる。遺伝子が過剰に働く影響で知的障害や先天性の心臓病などを引き起こす。妊娠中、胎児がダウン症かどうかは調べられるが、根本的な治療法はない。

研究グループは、ダウン症の人では神経細胞の増加を抑える遺伝子が過剰に働いていることに着目。この遺伝子の働きを妨げ、神経細胞の増殖を促す化合物を探し出した。

妊娠中のマウスにこの化合物を口から与えると、生まれたダウン症のマウスで脳がきちんと成長したのを確認。ダウン症の子どもマウス１２匹の学習能力を迷路を使ったテストで調べると、通常のマウスと同水準だった。別のマウスに与えると神経細胞が増えていた。

ダウン症の人の細胞から作ったｉＰＳ細胞に化合物を加える実験でも、神経細胞が増えることを確認した。

この化合物を投与しても染色体の異常自体は変化しないが、ダウン症の出生前治療につながる可能性がある。萩原教授はそれを期待しつつ、「臨床で妊婦に使うには安全性や、社会的な合意を得るうえでハードルが高い。まずは脳梗塞（こうそく）などの治療薬として開発を目指したい」と話す。

妊婦の血液でダウン症など胎児の染色体異常を調べる新型の出生前診断では、染色体異常が確定した人の９割以上が人工妊娠中絶している。一方、知的な発達の遅れが出る可能性があっても出産を望む人もいる。

胎児治療が可能になれば、妊娠の継続、人工妊娠中絶のほかに選択肢が増えることになるが、国立成育医療研究センター遺伝診療科の小崎里華医長は「マウスや細胞での研究段階で、母体への影響や薬の投与の量、時期、長期的な効果など課題は多い」と話す。（西川迅、合田禄）