iPS細胞を使って、難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の状態を再現し、治療薬の候補を探す研究の結果、白血病の治療薬が有効な可能性が示されたとして、京都大のチームが治験を始める。治験は公的医療保険の適用を受けるために必要な手続きで、実用化をめざして動き出した。京大が26日、発表した。
薬は慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」。1日1回、12週間にわたって口から飲む。京大病院など4カ所の医療機関で24人に実施する。発症後2年以内の20~79歳の患者で、症状は進行している一方、まだ働けたり、家事などができたりする人が対象になる。
この薬は白血病の治療では、肝機能の悪化や下痢などの副作用が知られている。今回は主に安全性を検証しつつ、症状の改善の程度も調べる。
ALSの患者は国内に約9千人。筋力が低下し、体を動かすことが徐々に難しくなっていく。進行を遅らせる薬はあるが、確立した治療法はない。
チームによると、ALSの患者…